유전자 치료제 연구개발 기업 ㈜엘리시젠(대표 김종묵)이 ASRS에서 습성 노인성 황반변성 유전자 치료제 NG101의 임상 1/2a상 중용량군(코호트2) 44주 결과를 발표했다고 20일 밝혔다.

미국 망막전문의 학회(ASRS, American Society of Retina Specialists)는 전 세계 망막 전문의와 연구자들이 참여하는 세계 최대 규모의 망막 전문 학회로, 망막 질환의 최신 임상 데이터와 혁신적 기술이 집중적으로 논의되는 실제 의료 현장과 가장 가까운 학회로 평가받는다. 올해 44회를 맞이하는 이번 ASRS 2026은 2026년 7월 15일부터 18일까지 캐나다 몬트리올에서 개최되었다.

이번 학회에서 발표는 NG101 1/2a 임상시험의 대표 기관 중 하나인 Sunnybrook Health Science의 임상 연구 책임자(PI) 토론토대 피터 커티스(Peter Kertes) 교수가 맡았다. Dr. Peter Kertes는 캐나다 토론토 대학교 (University of Toronto) 안과학 및 시각과학부 교수로서 망막, 황반, 유리체 질환을 전문으로 하는 안과 학계의 저명한 의사이다.

엘리시젠은 이번 학회에서는 지난 5월 발표한 저용량군의 52주 결과에 이어, 중용량군의 44주 결과를 새로이 발표하였다. NG101의 임상 1/2a는 투여 용량별로 저용량군(코호트1), 중용량군(코호트2), 고용량군(코호트3)으로 설계되어 있으며, 이번 학회에서는 중용량군(코호트2)의 44주 데이터를 발표한 것이다. 저용량군 발표 당시에도 NG101의 투여 용량이 글로벌 경쟁사 투여 용량의 0.8%~3.3% 이하 수준에 불과함에도 우수한 효능을 보여 많은 관심을 받았다. 이번 중용량군에서는 저용량군에서 관찰된 유효성이 일관되게 나타나는지, 또한 저용량군 대비 용량 증가에 따른 효능 증가(용량 반응성)가 관찰되는지, 용량 증가에 따라 혹시 이상반응이 나타나는지 등에 관심이 집중되었다. 

AAV 유전자 치료제를 비롯한 대부분의 전문의약품들은 용량이 증가함에 따라 이상반응 발현이 증가할 수 있기 때문에 낮은 용량에서 충분한 의학적 효능을 보여주는 것이 중요하다. 이러한 측면에서 엘리시젠의 유전자 치료제는 저용량의 경우 글로벌 경쟁사 투여 용량의 0.8%~3.3% 이하 수준이며, 이번 발표 대상인 중용량의 경우에도 2.3%~10% 수준의 투여 용량이기에 실제 상업화 시 시장의 선택이 집중될 가능성이 매우 높다. 

이번 학회 발표 자료에 따르면, 지난 저용량군 52주 결과와 유사하게 중용량군에서도 항-VEGF 주사 횟수를 NG101 투여 이후 투여 전에 비해 90% 감소시켰다. 추가 주사 감소율은 44주 데이터를 기준으로 평가한 것으로, 추적관찰이 길어져도 추가 항-VEGF 투여가 늘지 않을 경우 전체 기간 기준 주사 횟수 감소율은 더 극적으로 증가할 것으로 기대된다. 저용량군 및 중용량군 결과를 통해 NG101 은 단 한 번의 투여로 연간 약 8-10회가량 항-VEGF 주사를 맞아야 하는 환자들의 투여 부담을 획기적으로 줄일 수 있을 것이라는 기대를 임상 시험을 통해 증명하고 있다.  

또한 중용량군에서는 저용량군 대비 시력 개선이나 망막 구조 관련 지표에서 좀 더 우수한 효능을 보여주었다. 안전성 측면에서는 용량 증가에도 불구하고 모든 환자군에서 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 약물과 관련된 중대한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)은 보고되지 않았다.  

회사 관계자는 이번까지 발표한 저용량군 및 중용량군에서 우수한 유효성 및 안전성 데이터를 확보하였기에 고용량군 결과도 매우 기대된다고 밝혔다. 특히 저용량군 대비 중용량군에서 시력 개선이나 망막 구조 관련 지표가 더 개선되는 경향을 보였기에 고용량 군에서 이러한 유효성 관련 경향이 더 뚜렷하게 보일 것으로 기대한다고 밝혔다. 엘리시젠은 올 10월 AAO (미국 안과학회)에서 고용량군의 24주 결과를 발표할 계획이다.

NG101은 AAV(아데노부속바이러스) 벡터 기반 유전자 치료제다. 글로벌 시장에서 연 매출 약 13조 원을 달성하고 있는 블록버스터 치료제 아일리아(Eylea)의 활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 AAV8 벡터에 탑재해, 단 한 번의 망막하 투여만으로도 망막세포에서 장기간 항-VEGF 단백질을 발현시키도록 설계되었다. 특히 엘리시젠이 자체 개발한 CAT311 프로모터 플랫폼 기술이 적용되어 기존 AAV 유전자 치료제 대비 매우 낮은 용량에서도 높은 유전자 발현과 우수한 치료 효과를 나타내는 것이 특징이다. 이는 반복적인 안구 내 주사가 필요한 기존 치료법의 한계를 극복할 수 있는 혁신적인 접근법으로 평가된다. 

김종묵 대표는 “저용량군과 중용량군 모두에서 일관되게 단회 투여만으로도 항-VEGF 주사 부담을 획기적으로 줄일 수 있는 NG101의 임상적 가능성을 글로벌 안과학계 및 비즈니스 파트너들에게 널리 알리는 기회였다”며, “올 연말 고용량군 데이터까지 확보되면, 라이선싱 논의가 본격화 될 것으로 보인다.”라고 전하였다.

한편 엘리시젠의 NG101은 2020년 체결된 공동개발 계약을 기반으로 파트너사인 이연제약과 함께 개발 중인 파이프라인이다. 이연제약은 NG101의 글로벌 생산 및 공급을 담당하고 있어, 향후 상업화 생산 시 신규 구축한 충주공장 GMP 시설에서 유전자 치료제를 생산할 계획이다.